Sikkelcelziekte: Een therapeutische revolutie
Gefeliciteerd aan onze onderzoekers van het Kinderziekenhuis (Huderf) voor hun uitzonderlijke bijdrage aan deze wereldwijde doorbraak, die de gentherapie in de behandeling van patiënten met sikkelcelziekte in de schijnwerpers zet
Een wereldprimeur, gepubliceerd in "The New England Journal of Medicine".
Een belangrijke medische vooruitgang werd onthuld met de publicatie van een studie over sikkelcelziekte in het prestigieuze "The New England Journal of Medicine". Deze wereldprimeur benadrukt een revolutionaire gentherapie die de behandeling van deze erfelijke bloedziekte kan transformeren.
CRISPR-Cas9: een veelbelovende technologie
Gentherapie met behulp van de CRISPR-Cas9-methode stelt wetenschappers in staat om het DNA te wijzigen om de productie van foetaal hemoglobine te heractiveren. Deze vorm van hemoglobine is gunstig voor patiënten met sikkelcelziekte omdat het de ernstige symptomen van de ziekte vermindert. De behandeling begint met het afnemen van stamcellen van de patiënt, die vervolgens genetisch worden gemodificeerd in het laboratorium voordat ze tijdens de transplantatieprocedure opnieuw worden geïnjecteerd na een specifieke voorbereiding.
Veelbelovende resultaten
De fase 3-studie toonde veelbelovende resultaten: 97% van de behandelde patiënten had gedurende minstens een jaar geen vaso-occlusieve crises. Deze crises, gekenmerkt door intense pijn en ernstige complicaties, zijn een belangrijk symptoom van sikkelcelziekte. De vermindering van deze crises betekent een significante hoop voor de patiënten.
Bijdrage van H.U.B en Dr. Laurence Dedeken
Als specialisten in hematologie aan het Universitair Kinderziekenhuis Koningin Fabiola (Huderf) hebben Dr. Dedeken, het onderzoeksteam en de afdeling Hemato-Oncologie een sleutelrol gespeeld in deze studie. Hun werk zal de kwaliteit van leven van patiënten met sikkelcelziekte verbeteren.
Schrijf u in voor het evenement op 19 juni
Het onderzoek naar gentherapie wordt op 19 juni gepresenteerd tijdens het evenement van Wereld Sikkelceldag bij de H.U.B.
Om deel te nemen aan dit evenement en meer te weten te komen over deze doorbraak, schrijf u hier in.
